سيتم إجراء التجارب السريرية والبحوث الخاصة بالمشروع في أبو ظبي
وبدعم من وزارة الصحة – أبوظبي ، دخلت شركة برجيل القابضة في شراكة مع شركة بريدج بيو فارما ومقرها الولايات المتحدة لإطلاق مشروع متعدد المراحل لتحديد الأمراض النادرة في منطقة الشرق الأوسط وشمال إفريقيا وتزويد المرضى بخيارات رعاية صحية عالمية المستوى.
BridgeBio هي شركة أدوية بيولوجية مقرها كاليفورنيا ، تركز على اكتشاف الأدوية التحويلية وابتكارها واختبارها وتقديمها لعلاج المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية وأمراض سرطانية. وقع كلا الكيانين اتفاقية للتعاون في مشروع بعنوان تقييم الاحتياجات وتطوير علاجات للأمراض النادرة (“نادر” يعني نادر باللغة العربية). سيتم إجراء التجارب السريرية والبحوث الخاصة بالمشروع في أبو ظبي.
تنوي الكيانات التعاون في تحديد المرضى الذين يعانون من العديد من الأمراض والاضطرابات النادرة ، بما في ذلك الودانة ، ونقص التنسج الغضروفي ، وتعظم الدروز الباكر الناتج عن FGFR ، ونقص كلس الدم الصبغي الجسدي السائد من النوع 1 ، وتضخم الغدة الكظرية الخلقي ، ومرض كانافان ، وحمض الدم البروبيوني ، والبانتوثينات كيناز ، من بين التنكس العصبي المرتبط بالبانتوثينات.
يعد التشخيص الدقيق والمبكر أمرًا حاسمًا لبدء التدخل على الفور وتجنب تطور هذه الأمراض التي تهدد الحياة في كثير من الأحيان أو المنهكة بشكل مزمن. سيسمح المشروع بتحديد المرضى الذين تم تشخيصهم بالفعل ولكن ليس لديهم حاليًا إمكانية الوصول إلى العلاجات المتطورة أو خيارات التجارب السريرية.
وأشارت الدكتورة أسماء إبراهيم المناعي ، المدير التنفيذي لمركز البحوث والابتكار في دائرة الصحة ، إلى أن الشراكة تهدف إلى دفع الطب التحويلي لحماية صحة ورفاهية أفراد المجتمع.
“لتعزيز مكانة أبوظبي كوجهة رائدة لعلوم الحياة والابتكار ، نظل ملتزمين بتمكين مقدمي الرعاية الصحية في الإمارة من خلال الوسائل لقيادة الدراسات البحثية وإجراء التجارب السريرية لرسم مسار نحو الاكتشاف والاختراق للرعاية الصحية في الإمارة و وَرَاءَ. مبادرات مماثلة تترجم رؤية القسم في تأمين الصحة للجميع مع تسريع نتائج الرعاية الصحية لصالح المجتمع العالمي. “
توقيع الاتفاقية جون سونيل ، الرئيس التنفيذي لشركة برجيل القابضة والدكتور توماس تريمارتشي ، كبير مسؤولي المنتجات في بريدج بيو
مشروع متعدد المراحل
في المرحلة الأولى من برنامج نادر ، تعتزم الكيانات استخدام خوارزميات مبتكرة لتقييم المخاطر سيتم نشرها من خلال البيانات الداخلية الآمنة لمقدم الرعاية الصحية لتحديد المرضى المعرضين لخطر الإصابة بأمراض نادرة معينة. تشمل توقعات المراحل المستقبلية تحليلات لكميات هائلة من البيانات لتحديد الأنماط والعلامات المرتبطة بالأمراض وإنشاء درجات مخاطر شخصية للمرضى ، تليها الاختبارات الجينية لتأكيد تشخيص المرضى المحتملين الذين تم تحديدهم. يهدف المشروع إلى تنظيم حملات توعية وأنشطة تثقيفية حول مثل هذه الأمراض النادرة ، من أجل زيادة دعم نشاط رسم الخرائط وتشجيع التعاون المحلي مع مقدمي الرعاية الصحية الآخرين.
ستنشر برجيل القابضة المشروع عبر مستشفياتها ومراكزها الطبية في الإمارات العربية المتحدة كجزء من الرعاية التشخيصية الروتينية ، مع خطط لتوسيع المشروع من خلال البنية التحتية المتنامية للرعاية الصحية في المنطقة. كما سيتم السعي إلى إقامة شراكات محلية لتسهيل التنفيذ على نطاق أوسع.
وأشار جون سونيل ، الرئيس التنفيذي لشركة برجيل القابضة ، إلى أن المشروع سيمكن من التدخلات المبكرة سواء في شكل علاجات راسخة أو علاجات جديدة.
يجمع المشروع بين خبرة برجيل في تقديم الرعاية الصحية والتوعية ، وخبرة بريدج بيو الواسعة في تقديم علاجات متطورة للأمراض النادرة. من خلال الجمع بين نقاط قوتنا ، نسعى إلى مواجهة التحديات التي نواجهها في تحديد الأمراض النادرة ، والتي غالبًا ما لا يتم تشخيصها حتى تصبح الأعراض شديدة “.
تهدف المرحلة الأولى إلى وضع خارطة طريق لتوفير خيارات علاج جديدة للمرضى الذين تم تحديدهم من خلال التجارب السريرية.
قال الدكتور خالد مسلم ، كبير مسؤولي الأبحاث في مجموعة برجيل القابضة ورئيس المشروع: “هدفنا النهائي من المشروع هو ربط المرضى بخيارات العلاج المتطورة من خلال التجارب السريرية للجزيئات الصغيرة والعلاجات الجينية. تتمثل الخطوة الأولى لتقديم مثل هذه الحلول المبتكرة لمنطقتنا في تحديد عبء المرض واحتياجات المرضى التي لم تتم تلبيتها “.
أعرب نيل كومار ، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة BridgeBio ، عن أمله في أن تجلب الشراكة المزيد من المرضى إلى العلاجات الجديدة والتجارب السريرية والقدرات.
“نحن ممتنون للعمل مع برجيل لتوسيع جهودنا في منطقة الشرق الأوسط وشمال إفريقيا. تتمثل رؤيتنا في خدمة المرضى في جميع أنحاء العالم ، وهذه خطوة مهمة في هذا الاتجاه “.