العلاج، tisagenlecleucel، الذي يباع تحت الاسم التجاري Kymriah، هو علاج Car-T، وهو علاج شخصي يعيد برمجة خلايا الجهاز المناعي للمريض لاستهداف السرطان.
سيتم طرح علاج يحتمل أن ينقذ حياة الأطفال والشباب المصابين بنوع نادر من سرطان الدم على نطاق واسع في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا بعد تلقي الضوء الأخضر من هيئة مراقبة الإنفاق التابعة للخدمات الصحية.
ووصفت إحدى المؤسسات الخيرية قرار المعهد الوطني للتميز في الصحة والرعاية (نيس) بأنه “بصيص أمل” للمرضى الذين ليس لديهم سوى خيارات أخرى قليلة. Tisagenlecleucel، الذي يباع تحت الاسم التجاري Kymriah، هو علاج Car-T، وهو علاج شخصي يعيد برمجة خلايا الجهاز المناعي للمريض لاستهداف السرطان.
أصبح الدواء متاحًا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية للمرضى الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد للخلايا البائية (ALL) عبر صندوق أدوية السرطان (CDF) منذ عام 2018. وقد أوصت شركة نيس الآن بطرحه الروتيني في مسودة التوجيه النهائية. سيكون Tisagenlecleucel متاحًا لجميع المرضى الذين تبلغ أعمارهم 25 عامًا والذين لم يستجيب مرضهم للعلاج، أو انتكسوا بعد عملية زرع الخلايا الجذعية، أو انتكسوا للمرة الثانية أو أكثر.
وقالت هيلين نايت، مديرة تقييم الأدوية في نيس: “يسعدني أننا تمكنا من التوصية بمواصلة استخدام هذا العلاج المبتكر، الذي يحدث بالفعل فرقًا كبيرًا في حياة الأطفال والشباب”. تشير تقديرات نيس إلى أن حوالي 40 طفلاً وشابًا في إنجلترا سيكونون مؤهلين للعلاج. وفقًا لأبحاث السرطان في المملكة المتحدة، يتم تشخيص إصابة حوالي 790 شخصًا بسرطان الدم الليمفاوي الحاد في المملكة المتحدة كل عام.
منذ عام 2018، تم جمع البيانات حول استخدام tisagenlecleucel على مرضى هيئة الخدمات الصحية الوطنية. وأظهرت البيانات أن الناس عاشوا لفترة أطول دون أن يتطور المرض أو يعود. وبلغت نسبة البقاء على قيد الحياة لمدة 24 شهرًا 72% بعد العلاج، وفقًا لـ Nice. وجدت التجارب السريرية أن متوسط البقاء على قيد الحياة بشكل عام كان 48 شهرًا، مقارنة بـ 7.5 شهرًا للعلاج المناعي بليناتوموماب، وثلاثة أشهر للعلاج الكيميائي الإنقاذي، وهما علاجان قياسيان آخران.
وأضاف البروفيسور بيتر كلارك، رئيس CDF في NHS England: “إنها أخبار رائعة أن هذا الدواء العلاجي المحتمل يتم طرحه الآن للاستخدام الروتيني في NHS لعلاج الأطفال والشباب المصابين بنوع عدواني من سرطان الدم. Tisagenlecleucel هو الأحدث فقط”. “سيتم التوصية بهذا الدواء للاستخدام الروتيني في هيئة الخدمات الصحية الوطنية ويتبع استخدامه في ظروف معينة للمرضى كجزء من صندوق أدوية السرطان لدينا منذ عام 2018، حيث أظهر فعاليته في مساعدة المزيد من الأطفال والشباب على العيش حياة أطول وأكثر صحة”.
وقالت شارلوت كراولي، مديرة السياسات والأدلة في مؤسسة Leukemia Care الخيرية: “هؤلاء المرضى لديهم خيارات قليلة أخرى للعلاج وقد أحدثت علاجات Car-T ثورة في علاج هؤلاء المرضى بالفعل. نحن سعداء حقًا لأن نيس تمكنت من الموافقة على هذا العلاج”. على المدى الطويل، إعطاء المرضى والأطباء قدرًا أكبر من الوضوح بشأن ما هو متاح إذا وجدوا أنفسهم في هذا الموقف الفظيع.
“تم التعرف على شدة سرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL) الذي لم يستجب للعلاج أو الذي انتكس بعد العلاج عندما أعطت مؤسسة نيس العلاج أعلى معدل خطورة ممكن له. وهذا يعني أن هيئة الخدمات الصحية الوطنية على استعداد لدفع أكثر مما تدفعه عادةً مقابل كل عام من الصحة يكتسبه الأشخاص عندما يحصلون على هذا العلاج.”
تم تشخيص إصابة صوفي ويلدون، مسؤولة المناصرة في مركز Leukemia Care، بمرض سرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL) عندما كان عمرها 20 عامًا وبدأت علاج Car-T في العام التالي. وبعد مرور خمس سنوات، قالت إن العلاج أنقذ حياتها. وأضافت السيدة ويلدون: “أنا سعيدة جدًا لأن جميع المرضى الآخرين الذين يتلقون الأخبار المدمرة بأنهم انتكسوا سيتمكنون من الوصول إلى هذا العلاج”.
“لقد أنقذت حياتي وسمحت لي بالبدء في دعم الأشخاص الآخرين الذين يمرون بهذه التجربة التي غيرت حياتهم. لقد قمت بالفعل بتجربة زراعة الخلايا الجذعية والعديد من العلاجات الكيميائية، والتي كانت للأسف غير ناجحة بالنسبة لي. بدون تلقي علاج Car-T، “ببساطة، لم أكن لأكون هنا اليوم. هذه المعاملة تمثل بصيص أمل للآخرين الذين كانوا في نفس الموقف الذي كنت فيه، ولا يمكنني أن أكون أكثر سعادة بهذا القرار”.